Almaniyanın Heydelberq şəhərində yerləşən Uşaq Onkoloji Mərkəzinin həkim və tədqiqatçıları böyrək xərçəngindən əziyyət çəkən, ağciyərlərində, qaraciyərində və beynində çoxsaylı metastazları olan 17 yaşlı pasiyentin tam remissiyasına nail olublar. Yeniyetməyə özünün genetik modifikasiya olunmuş, PRAME xərçəng zülalına nöqtəvi hücum edə bilən T-hüceyrələri yeridilib. Artıq 3 aydan sonra orqanizmdə həyat qabiliyyətli xərçəng hüceyrəsi qalmayıb. Müalicədən bir il sonra isə o, tam normal həyata və idmana qayıdıb.
Bu barədə hightech.plus saytının yaydığı məlumatda bildirilir ki, pasiyentə böyrək xərçəngi diaqnozu 7 yaşı olanda qoyulub. Sonrakı 10 il ərzində müalicələrə baxmayaraq, xəstəlik dəfələrlə geri dönüb və digər orqanlara da yayılıb. Yeniyetmədə geni dəyişdirilmiş T-hüceyrələrlə terapiya aparılan məqamda qarın boşluğunda böyük şiş ocaqları, ağciyərlərdə, qaraciyərdə, çanaqda və beyində metastazlar olub. Tam sağalmaya gətirib çıxara bilən əlçatan müalicə üsulları artıq qalmayıb.
INFORM proqramı çərçivəsində şişin molekulyar analizi göstərib ki, xərçəng hüceyrələri PRAME adlanan şiş antigeni ifraz edir. Bu antigen immun sistemi üçün hədəf rolunu oynaya bilər. Bu zülal o zaman artıq böyüklərdə melanoma zamanı T-hüceyrə terapiyası üçün hədəf kimi tədqiq edilirdi. Həkimlər bu məlumatlara əsaslanaraq, analoji yanaşmanı yeniyetmədə də sınamaq qərarına gəldilər.
Terapiya üçün alimlər pasiyentin özünün T-hüceyrələrini götürdülər və onları elə genetik modifikasiya etdilər ki, onlar PRAME zülalını tanısınlar və onu ifraz edən hüceyrələrə hücum etsinlər. Bunun üçün zəruri olan genetik vektoru “Immatics” biotexnoloji şirkəti təqdim etdi. Hüceyrə preparatının istehsalı 7 gün çəkdi. Bundan sonra 2025-ci ilin iyul ayında o, pasiyentə venadaxili yeridildi.
Orqanizm müalicəyə çox tez cavab verdi. Artıq 9 gündən sonra biopsiya T-hüceyrələrin kütləvi şəkildə şiş toxumasına daxil olduğunu və xərçəng hüceyrələrinin öldüyünü göstərdi. Növbəti həftələr və aylar ərzində zədələnmiş orqanlardakı bütün şiş ocaqları kiçilməkdə davam etdi. Üç aydan sonra təkrar biopsiyada şiş hüceyrələri tapılmadı, qan analizlərində də aktiv xəstəlik əlamətləri aşkar edilmədi.
Müalicədən təxminən bir il sonra yeniyetmənin vəziyyəti yaxşıdır. O, mütəmadi olaraq idman məşqləri edir, velosiped yarışlarında iştirak edir, peşə təhsilini bitirib.
Həkimlər vurğulayırlar ki, hələlik söhbət yalnız bir sağalma halından gedir. Bu metodun başqa pasiyentlərdə effektivliyi hələ sübut olunmayıb.
Bu istiqamətdə növbəti addım PRAMEtime I/II faza klinik tədqiqatlar olacaq. Onun 2027-ci ildə başlanması nəzərdə tutulub. Araşdırmada PRAME-pozitiv böyük şişləri olan 8-17 yaş arası 18 uşaq və yeniyetmə iştirak edəcək. 2500 pasiyentin analizlərini əhatə edən INFORM proqramının məlumatları göstərir ki, bu zülala uşaqlarda yüksək riskli yenitörəmələrdə tez-tez rast gəlinir. Bu isə o deməkdir ki, belə hallarda PRAME zülalı hüceyrə immunoterapiyası üçün perspektivli universal hədəf ola bilər.

---

---